1 中外製薬株式会社研究本部Research Division, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. ◇ 〒412–8513 静岡県御殿場市駒門1–135 ◇ 1–135 Komakado, Gotemba, Shizuoka 412–8513, Japan
2 奈良県立医科大学小児科Department of Pediatrics, Nara Medical University ◇ 〒634–8522 奈良県橿原市四条町840 ◇ 840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara 634–8522, Japan
血友病Aは血液凝固第VIII因子（FVIII）の先天性欠乏に起因する出血性の疾患であり，小児期より重篤な出血傾向を呈する．標準治療としてFVIII製剤による補充療法が実施されるが，頻回の静脈注射の必要性，およびFVIIIインヒビター（抗FVIII中和抗体）の発現とその後の治療は未解決の課題である．この解決のため，我々は抗体工学技術を駆使し，活性型第IX因子（FIXa）および第X因子（FX）に対するヒト化バイスペシフィック抗体“エミシズマブ”を創出した．エミシズマブは長期持続型皮下投与製剤であり，FVIIIと同様FIXaが触媒するFX活性化を促進する作用を有する．国内第I相臨床試験では，週1回の皮下投与により，FVIIIインヒビターの有無に関わらず重症血友病A患者の出血頻度を激減させた．本稿では，本剤の基礎研究を臨床応用につなぐこれまでの道のりを概説する．
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